NANORARE Herramientas nanobiotecnológicas para detección y tratamiento de enfermedades raras: Cancer pancréatico, melanoma de uvea y distrofia muscular de Duchenne

Funding :

PROYECTOS I+D+I» - MODALIDADES «RETOS INVESTIGACIÓN» Y «GENERACIÓN DE CONOCIMIENTO»

Ref.: PID2020-119352RB-I00

Duration:

Este proyecto propone el uso de la nanobiotecnología para el diseño de nuevas terapias y sistemas de detección para el cáncer pancreático, melanoma de úvea y distrofia muscular de Duchenne, tres enfermedades huérfanas con muy mal pronóstico y que carecen de terapias eficientes.Tanto la nanomedicina como la biotecnología poseen un gran potencial como herramientas biomédicas y aquí pretendemos combinarlas para abordar estas enfermedades. En concreto, planeamos utilizar nanoestructuras basadas en oro o albúmina para la co-entrega de distintas moléculas bioactivas, constituyendo terapias combinatorias y sinérgicas. Así, ácidos nucleicos diseñados para la regulación de microRNAs y LncRNAs implicados en la enfermedad, sistemas CRISPR (Cas12a o Cas13) optimizadas para la edición o knock-down de genes críticos, y fármacos (AZD8055, Gemcitabina), se combinarán con las nanoestructuras adecuadas para facilitar su entrega y controlar su liberación en las células diana. El uso de aptámeros capaces de reconocer específicamente células diana aumentará la selectividad y eficiencia de las terapias combinatorias. Además, se utilizarán nanopartículas de oro para diseñar sistemas de diagnóstico, junto con ensayos de flujo lateral en tira de nitrocelulosa para simplificar la lectura y aumentar la sensibilidad. Se explorará también la combinación de estos sistemas con sistemas CRISPR basados en Cas12a y Cas13 para amplificar la señal y así aumentar la sensibilidad de detección.